Bu sayfa, 26. Dünya Psikiyatri Kongresi'nde sunulan çalışmanın yapay zekâ desteğiyle hazırlanmış Türkçe özetidir. Çalışmanın sahibi sunan yazarlardır; atıf için orijinal kaynağa başvurun.

EV0332

Boşluğu kapatmak: ciddi nöropsikiyatrik durumların tedavisinde FDA genişletilmiş erişim (şefkatli kullanım) programının rolü

BRIDGING THE GAP: THE ROLE OF FDA EXPANDED ACCESS (COMPASSIONATE USE) IN TREATING SERIOUS PSYCHIATRIC CONDITIONS.

FDA genişletilmiş erişim yolu, onaylı seçeneği kalmamış ciddi nöropsikiyatrik hastalarda tedaviye erişim sağlamakta ve gerçek yaşam verisi üretmekte, ancak güvenlilik, eşitlik ve klinik araştırmalara katılım açısından etik sınırlar taşımaktadır.

Amaç: Tedaviye dirençli psikiyatrik ve nörolojik bozukluklarda onaylı tedavilerin yetersiz kalması ve klinik araştırma ölçütlerinin en kırılgan hastaları dışlaması nedeniyle, FDA genişletilmiş erişim (expanded access, EA) yolunun ciddi nöropsikiyatrik durumların tedavisindeki rolü derlenmiştir. Yöntem ve çerçeve: Düzenleyici zemin (21 CFR Part 312, Subpart I) üç başlıkta tanımlanmıştır: tek hasta IND (bireysel EA), orta büyüklükte popülasyon EA ve tedavi IND (yaygın EA); acil başvurularda FDA'nın genellikle 24 ile 48 saat içinde yanıt verdiği, etik kurul denetimi ve belgelenmiş aydınlatılmış onam gerektiği belirtilmiştir. Klinik örnek olarak, 2022'de amiloid PET ile doğrulanmış hafif ila orta Alzheimer hastalığı olan (MMSE 23) 74 yaşında bir kadın hasta sunulmuştur: LIFT-AD çalışmasında (NCT04488419) önce çift kör plasebo evresine, ardından açık etiketli fosgonimeton (ATH-1017) 40 mg/gün subkutan koluna randomize edilmiş, MMSE çalışma boyunca 15'e, çalışma tamamlandığında 3'e gerilemiştir. Tedavi sürekliliği için genişletilmiş erişime geçilmiş, başvuru 24 Ekim 2024'te yapılmış, izin 14 Kasım 2024'te yani üç hafta içinde verilmiş; hasta vital bulgu, güvenlilik laboratuvarları, EKG, MMSE ve C-SSRS izlemiyle ATH-1017 40 mg/gün almaya devam etmiş, son tedavi 28 Şubat 2026 olarak bildirilmiştir. Yüksek etkili alanlar arasında, ketamin ve esketaminde EA verilerinin 2019 onay sürecini hızlandırması, kannabidiolün (Epidiolex) onay başvurusu öncesi 300'den fazla pediatrik hastaya EA ile ulaşması ve gerçek yaşam verisinin doğrudan FDA etiketlemesini desteklemesi, kanser hastalarında psilosibin ve savaş kaynaklı travma sonrası stres bozukluğunda MDMA destekli tedavi, FTD-GRN ve Niemann-Pick tip C'de gen tedavileri ile klozapine yanıtsız şizofrenide yeni ajanlar sayılmıştır. Etik açıdan EA'nın yaşam kurtarıcı olabilecek tedavilere erişim hakkını desteklediği ve terk etmeme ilkesiyle uyumlu olduğu belirtilirken; uzun dönem güvenlilik profilinin bilinmemesi, plasebo etkisi ve bildirim yanlılığı, eğitimli ve varlıklı hastalar lehine eşitsizlik, hastaların klinik araştırmalardan uzaklaşması ve üreticinin ticari gerekçelerle erişimi engellemesi riskleri vurgulanmıştır. Sonuç ve öneriler: EA başvurularının sadeleştirilmesi, üretici şeffaflığının zorunlu kılınması, ödeyici kapsamının genişletilmesi, merkezi EA kayıt sistemleriyle sonuçların gerçek yaşam kanıtına dönüştürülmesi ve FDA düzenlemesinin EMA şefkatli kullanım, Health Canada ve TGA çerçeveleriyle uyumlaştırılması önerilmektedir.

Tüm WCP 2026 özetleri