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Bu sayfa, 26. Dünya Psikiyatri Kongresi'nde sunulan çalışmanın yapay zekâ desteğiyle hazırlanmış Türkçe özetidir. Çalışmanın sahibi sunan yazarlardır; atıf için orijinal kaynağa başvurun.

EV0157

布美他尼治疗孤独症谱系障碍的潜力：当前证据与未来方向

THERAPEUTIC POTENTIAL OF BUMETANIDE IN AUTISM SPECTRUM DISORDER: CURRENT EVIDENCE AND FUTURE DIRECTIONS

布美他尼用于孤独症谱系障碍时耐受性良好，部分研究显示其可显著改善核心症状量表评分，但效应量较小，且未能在规模最大的III期研究中得到重复验证。

鉴于目前尚无获批用于治疗孤独症谱系障碍（autism spectrum disorder，ASD）核心症状的药物，本综述旨在探讨布美他尼作为核心症状新治疗选择的作用。本研究利用PubMed和Scopus开展叙述性综述，优先纳入系统综述和荟萃分析。布美他尼是一种抑制NKCC1氯离子转运体的袢利尿剂；它通过降低细胞内氯离子浓度（[Cl]i），恢复GABA的抑制作用，并调节社会行为和感觉加工通路中的兴奋/抑制平衡。本综述汇总了从最初纳入5名儿童的开放标签报告到多中心III期研究的相关研究，共涉及约1000名儿童：Lemonnier 2012（法国，双盲随机对照研究，n=54）显示，CARS和CGI评分改善优于安慰剂；Du 2015（中国，n=60）显示，ABC和CGI评分有所改善，但CARS评分变化无统计学意义；Lemonnier 2017（法国，n=88）显示，完成研究者的CARS/SRS/CGI-I评分显著改善，且每日两次、每次1.0 mg的剂量具有最佳获益/风险比；Zhang 2020（中国，n=83）和Dai 2021（中国，n=119）显示，CARS/SRS评分改善与GABA/Glx比值及岛叶皮质GABA水平下降相关；Sprengers 2020（荷兰，n=92）未达到以SRS衡量的主要终点，但重复行为有所改善；Fuentes A和B 2023（13个国家，III期，n=183）未能显示布美他尼在CARS-2和SRS-2评分方面优于安慰剂。两项荟萃分析得出了不同结果：两项分析中的CARS和CGI-E/EI结果均支持布美他尼，而SRS/SRS-2在Wang 2021（6项随机对照研究，n=496）中达到统计学显著性（p=0.01），但在更新后的Hendi 2025合并分析（9项随机对照研究，n=920）中未达到统计学显著性（p=0.06）；此外，CARS评分改善2.28分，低于4.5分的最小临床重要差异。在安全性方面，该药总体耐受性良好，最常见的剂量依赖性不良反应包括多尿/利尿（发生率最高达68%）、低钾血症（最高达76%）、高剂量（每日两次、每次2 mg）下常见的脱水和体位性低血压，以及轻至中度、短暂的食欲减退和胃肠道症状；严重不良事件少见，且大多与治疗无关，相关异常可通过减量、补液或补钾纠正。总之，目前报告的改善支持继续开展研究，而非改变现行标准治疗。

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