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अंतर को पाटना: गंभीर तंत्रिका-मनोरोग संबंधी स्थितियों के उपचार में FDA के विस्तारित पहुँच (अनुकंपा उपयोग) कार्यक्रम की भूमिका

BRIDGING THE GAP: THE ROLE OF FDA EXPANDED ACCESS (COMPASSIONATE USE) IN TREATING SERIOUS PSYCHIATRIC CONDITIONS.

FDA का विस्तारित पहुँच मार्ग उन गंभीर तंत्रिका-मनोरोग रोगियों को उपचार उपलब्ध कराता है जिनके लिए कोई अनुमोदित विकल्प शेष नहीं है, और वास्तविक जीवन के आँकड़े उत्पन्न करता है; लेकिन सुरक्षा, समानता और नैदानिक परीक्षणों में भागीदारी के संदर्भ में इसकी नैतिक सीमाएँ हैं।

उद्देश्य: उपचार-प्रतिरोधी मनोरोग और तंत्रिका संबंधी विकारों में अनुमोदित उपचारों की अपर्याप्तता तथा नैदानिक परीक्षणों के मानदंडों द्वारा सबसे संवेदनशील रोगियों को बाहर रखे जाने के कारण, गंभीर तंत्रिका-मनोरोग संबंधी स्थितियों के उपचार में FDA के विस्तारित पहुँच (expanded access, EA) मार्ग की भूमिका की समीक्षा की गई है। पद्धति और रूपरेखा: नियामक आधार (21 CFR Part 312, Subpart I) को तीन श्रेणियों में परिभाषित किया गया है: एकल-रोगी IND (व्यक्तिगत EA), मध्यम आकार की रोगी-आबादी के लिए EA और उपचार IND (व्यापक EA); बताया गया है कि आपातकालीन आवेदनों में FDA आमतौर पर 24 से 48 घंटों के भीतर उत्तर देता है और नैतिकता समिति की निगरानी तथा दस्तावेज़ीकृत सूचित सहमति आवश्यक होती है। नैदानिक उदाहरण के रूप में, एक 74 वर्षीय महिला रोगी प्रस्तुत की गई है, जिसमें 2022 में अमाइलॉइड PET द्वारा हल्के से मध्यम स्तर के अल्ज़ाइमर रोग की पुष्टि हुई थी (MMSE 23): LIFT-AD परीक्षण (NCT04488419) में उसे यादृच्छिक आवंटन के तहत पहले डबल-ब्लाइंड प्लेसिबो चरण में और फिर ओपन-लेबल फोसगोनिमेटोन (ATH-1017) 40 मिलीग्राम/दिन के उपचर्म उपचार समूह में रखा गया था; परीक्षण के दौरान MMSE घटकर 15 और परीक्षण पूरा होने पर 3 हो गया। उपचार की निरंतरता के लिए विस्तारित पहुँच का सहारा लिया गया; आवेदन 24 अक्टूबर 2024 को किया गया और अनुमति 14 नवंबर 2024 को, अर्थात तीन सप्ताह के भीतर, दी गई; रोगी ने जीवनसूचक संकेतों, सुरक्षा-संबंधी प्रयोगशाला जाँचों, ECG, MMSE और C-SSRS की निगरानी के साथ ATH-1017 40 मिलीग्राम/दिन लेना जारी रखा, और अंतिम उपचार की तारीख 28 फ़रवरी 2026 बताई गई है। उच्च प्रभाव वाले क्षेत्रों में केटामिन और एस्केटामिन से संबंधित EA आँकड़ों द्वारा 2019 की अनुमोदन प्रक्रिया में तेजी लाना, अनुमोदन आवेदन से पहले कैनाबिडियोल (Epidiolex) का EA के माध्यम से 300 से अधिक बाल रोगियों तक पहुँचना और वास्तविक जीवन के आँकड़ों द्वारा सीधे FDA लेबलिंग को समर्थन देना, कैंसर रोगियों में साइलोसाइबिन तथा युद्धजनित अभिघातोत्तर तनाव विकार में MDMA-सहायित उपचार, FTD-GRN और नीमन-पिक टाइप C में जीन थेरेपी, तथा क्लोज़ापिन के प्रति अनुत्तरदायी स्किज़ोफ्रेनिया में नए औषधीय एजेंटों को शामिल किया गया है। नैतिक दृष्टि से बताया गया है कि EA संभावित जीवनरक्षक उपचारों तक पहुँच के अधिकार का समर्थन करता है और रोगी को न छोड़ने के सिद्धांत के अनुरूप है; वहीं दीर्घकालिक सुरक्षा प्रोफ़ाइल का अज्ञात होना, प्लेसिबो प्रभाव और रिपोर्टिंग पूर्वाग्रह, शिक्षित तथा संपन्न रोगियों के पक्ष में असमानता, रोगियों का नैदानिक परीक्षणों से दूर होना और निर्माता द्वारा व्यावसायिक कारणों से पहुँच रोकना जैसे जोखिमों पर ज़ोर दिया गया है। निष्कर्ष और सुझाव: EA आवेदनों को सरल बनाने, निर्माताओं की पारदर्शिता अनिवार्य करने, उपचार व्यय वहन करने वाली संस्थाओं का कवरेज बढ़ाने, केंद्रीकृत EA रजिस्ट्री प्रणालियों के माध्यम से परिणामों को वास्तविक जीवन के साक्ष्य में बदलने और FDA विनियमन को EMA के अनुकंपा उपयोग, Health Canada तथा TGA की रूपरेखाओं के अनुरूप बनाने की अनुशंसा की गई है।

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