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Bu sayfa, 26. Dünya Psikiyatri Kongresi'nde sunulan çalışmanın yapay zekâ desteğiyle hazırlanmış Türkçe özetidir. Çalışmanın sahibi sunan yazarlardır; atıf için orijinal kaynağa başvurun.

EV0332

Cerrar la brecha: el papel del programa de acceso ampliado (uso compasivo) de la FDA en el tratamiento de afecciones neuropsiquiátricas graves

BRIDGING THE GAP: THE ROLE OF FDA EXPANDED ACCESS (COMPASSIONATE USE) IN TREATING SERIOUS PSYCHIATRIC CONDITIONS.

La vía de acceso ampliado de la FDA permite acceder a tratamientos a pacientes con afecciones neuropsiquiátricas graves que ya no disponen de opciones aprobadas y genera datos de la práctica clínica real, pero presenta límites éticos en materia de seguridad, equidad y participación en ensayos clínicos.

Objetivo: Se revisó el papel de la vía de acceso ampliado (expanded access, EA) de la FDA en el tratamiento de afecciones neuropsiquiátricas graves, ante la insuficiencia de los tratamientos aprobados para los trastornos psiquiátricos y neurológicos resistentes al tratamiento y la exclusión de los pacientes más vulnerables por los criterios de los ensayos clínicos. Método y marco: Se describió el marco regulatorio (21 CFR Part 312, Subpart I) en tres categorías: IND para un solo paciente (EA individual), EA para poblaciones de tamaño intermedio e IND de tratamiento (EA de uso generalizado); se señaló que, en las solicitudes urgentes, la FDA suele responder en un plazo de 24 a 48 horas y que se requieren la supervisión de un comité de ética y el consentimiento informado documentado. Como ejemplo clínico, se presentó el caso de una paciente de 74 años con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada confirmada mediante PET de amiloide en 2022 (MMSE de 23): en el estudio LIFT-AD (NCT04488419), fue asignada aleatoriamente primero a la fase de placebo a doble ciego y, posteriormente, al grupo abierto de fosgonimeton (ATH-1017), 40 mg/día por vía subcutánea; su puntuación en el MMSE descendió a 15 durante el estudio y a 3 al finalizarlo. Para mantener la continuidad del tratamiento, se recurrió al acceso ampliado; la solicitud se presentó el 24 de octubre de 2024 y la autorización se concedió el 14 de noviembre de 2024, es decir, en un plazo de tres semanas. La paciente continuó recibiendo ATH-1017 a dosis de 40 mg/día, con seguimiento de las constantes vitales, pruebas de laboratorio de seguridad, ECG, MMSE y C-SSRS; se notificó el 28 de febrero de 2026 como fecha de la última administración del tratamiento. Entre los ámbitos de gran impacto, se citaron la contribución de los datos de EA sobre ketamina y esketamina a agilizar el proceso de aprobación de 2019; el acceso al cannabidiol (Epidiolex) de más de 300 pacientes pediátricos mediante EA antes de la solicitud de aprobación y el respaldo directo de los datos de la práctica clínica real a la información del medicamento autorizada por la FDA; la terapia asistida con psilocibina en pacientes con cáncer y con MDMA en el trastorno de estrés postraumático relacionado con la guerra; las terapias génicas para la FTD-GRN y la enfermedad de Niemann-Pick de tipo C; y los nuevos agentes para la esquizofrenia sin respuesta a la clozapina. Desde el punto de vista ético, se señaló que el EA respalda el derecho de acceso a tratamientos potencialmente vitales y es coherente con el principio de no abandono; al mismo tiempo, se destacaron los riesgos derivados del desconocimiento del perfil de seguridad a largo plazo, el efecto placebo y el sesgo de notificación, la desigualdad a favor de pacientes con mayor nivel educativo y recursos económicos, el alejamiento de los pacientes de los ensayos clínicos y la posibilidad de que el fabricante impida el acceso por motivos comerciales. Conclusiones y recomendaciones: Se recomienda simplificar las solicitudes de EA, exigir transparencia a los fabricantes, ampliar la cobertura de las entidades financiadoras, transformar los resultados en evidencia de la práctica clínica real mediante registros centralizados de EA y armonizar la regulación de la FDA con los marcos de uso compasivo de la EMA, Health Canada y la TGA.

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